Минздрав одобрил клинические испытания препаратов для лечения редких генетических заболеваний

Биофармацевтическая компания «Генериум», расположенная в Петушинском районе Владимирской области, получила одобрение Министерства здравоохранения на проведение клинических испытаний собственных оригинальных препаратов для лечения тяжёлых орфанных заболеваний. Об этом 7 февраля сообщила пресс-служба администрации Владимирской области.

По словам генерального директора «Генериума» Дмитрия Кудлая, Клинические испытания лекарств продлятся не менее двух лет.

Речь идёт о препаратах для лечения мукополисахаридоза II типа (синдрома Хантера) и наследственного ангионевротического отёка.

Синдром Хантера — генетическое заболевание, при котором из-за дефицита определённого фермента в тканях организма накапливаются крупные молекулы сахаров. Болезнь вызывает нарушения во многих органах, включая скелет, сердце, дыхательную и нервную систему. Без лечения человек с синдромом Хантера доживает максимум до подросткового возраста.

Сейчас для терапии применяются препараты, которые возмещают дефицит фермента во всех тканях, но не способны проникнуть в мозг, отчего страдают неврологические функции и когнитивное развитие пациента.

Новая молекула идуронат-2-сульфатазы, разработанная специалистами «Генериума», может доставляться к нейронам головного мозга. Препарат даст возможность больным Синдром Хантера не отставать в психическом развитии и вести более полноценную жизнь.

Ангионевротический отёк — ещё одно тяжёлое наследственное заболевание, требующее специфического лечения. У ангионевртических больных в крови происходят неконтролируемые внутренние реакции, которые приводят к отёкам тела, удушью и в ряде случаев к смерти. Сегодня для лечения заболевания применяют импортный дорогостоящий препарат, выделенный из плазмы крови здоровых доноров или из молока кроликов.

Российский рекомбинантный препарат С1-ингибитора отличается тем, что он первый сделан в культуре клеток млекопитающих. Это заметно повысит доступность препарата.